干细胞有望为Hurler综合征儿童患者带来福音

南加州大学医疗团队找到长期解决方案，以应对这一罕见遗传病带来的问题。

一种涉及到干细胞的新疗法可能会改善Hurler综合征患者的生活质量。Hurler综合征是一种罕见的遗传病，会造成严重的身体缺陷，最严重可能导致儿童夭折。

在小鼠试验中，南加州大学Keck医学院Toshio Miki和他的团队发现，移植人类胎盘干细胞可为该综合征的关联病症带来长远的解决方案。

这种疾病的患者体内缺乏用于分解骨骼和组织大分子结构单元的一种关键酶。随着这些大分子不断累积，它们可损伤器官，导致一系列问题，包括脑部功能退化、心脏问题、听力和视力受损、协调障碍、呼吸困难、关节和骨骼生长畸形、关节僵硬、颅骨增厚和面容丑陋等。

如果没有接受酶替代疗法或血液或骨髓移植，先天性Hurler综合征儿童患者通常会在十岁前死亡。

Miki的研究获得了加州再生医学研究所的支持，他们将健康的干细胞直接移植到新生小鼠的肝脏中，结果发现这能够显著恢复酶功能，期长超过20周。

接受了干细胞移植的小鼠比没有接受移植的小鼠协调性更强，骨骼发育和关节僵硬相关的问题也得到了极大改善。

研究人员甚至还发现，接受了移植的小鼠更可能出现正常的清理行为，并与笼中的同伴进行互动。

Miki的研究工作十分有前景，因为其中涉及的人类胎盘干细胞是较为容易获得的。

编辑：Lex Davis

头图：Toshio Miki主持的干细胞研究有望为先天性Hurler综合征儿童患者带来福音。（摄影/Cristy Lytal）